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La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó un nuevo medicamento para la enfermedad de Alzheimer, un paso clave en el tratamiento de la enfermedad.

Lecanemab, desarrollado por la compañía biotecnológica Biogen, con sede en Cambridge, y la compañía farmacéutica japonesa Eisai, es el último tratamiento prometedor para la enfermedad debilitante. La FDA otorgó una aprobación acelerada del medicamento, lo que significa que las empresas deberán realizar estudios de seguimiento adicionales.

El fármaco se venderá bajo la marca Leqembi y tiene un precio de unos 26.500 dólares al año.

“La enfermedad de Alzheimer incapacita inmensamente la vida de quienes la padecen y tiene efectos devastadores en sus seres queridos”, dijo Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en un comunicado el viernes. « Esta opción de tratamiento es la última terapia para atacar y afectar el proceso subyacente de la enfermedad de Alzheimer, en lugar de solo tratar los síntomas de la enfermedad ».

Si el medicamento obtiene una revisión prioritaria, Leqembi podría recibir la aprobación total dentro de seis meses.

En noviembre, las dos compañías publicaron los resultados de un estudio de última etapa largamente esperado que mostraban que el fármaco ayudó a reducir la tasa de deterioro cognitivo en un 27 % en pacientes con Alzheimer en el transcurso de 18 meses. El medicamento está destinado a tratar a las personas en las primeras etapas de la enfermedad.

En los ensayos, los efectos secundarios incluyeron inflamación cerebral en aproximadamente el 13 % de los pacientes y reacciones en el lugar de la infusión.

La aprobación de la agencia se produce después de una larga serie de fracasos para lograr nuevos tratamientos para la enfermedad, que afecta a aproximadamente 6,5 millones de estadounidenses y no tiene cura.

Los analistas predicen que la droga podría ser una gran fuente de ingresos para Biogen y Eisai.

Los analistas de Cowen dijeron en una nota de septiembre de 2022 que Leqembi podría hacerse cargo de aproximadamente el 11% del mercado de la enfermedad de Alzheimer tres años después de su lanzamiento, lo que generaría $ 4.3 mil millones solo en ventas en EE. UU. A nivel mundial, la droga podría generar $ 8 mil millones anuales, predijo RBC Capital Markets.

Las acciones de Biogen subieron un 3,5% y las acciones de Eisai subieron un 3,5%.

Cómo funciona el medicamento para tratar el Alzheimer

La ciencia detrás del fármaco se basa en la hipótesis amiloide, una controvertida teoría de hace décadas que postula que la acumulación de beta-amiloide, o proteínas también llamadas grupos Aβ, en el cerebro podría ser responsable de la enfermedad de Alzheimer. Estos grupos se acumulan en el cerebro y se cree que eventualmente matan las células cerebrales, lo que lleva a la progresión de la enfermedad.

Pero mientras Leqembi parece tener efectos beneficiosos modestos, otras compañías que se han basado en esta teoría para desarrollar medicamentos para la enfermedad de Alzheimer, incluidas Eli Lilly y AstraZeneca, Pfizer y Roche, se han enfrentado a una serie de fallas en los ensayos clínicos.

Algunas empresas de biotecnología, como Lexeo Therapeutics y Shape Therapeutics, se han alejado por completo de la hipótesis de la beta amiloide y, en cambio, están trabajando para desarrollar terapias génicas para tratar el Alzheimer.

Pero la aprobación exitosa de Biogen y Eisai puede convencer a los escépticos de que la hipótesis de la beta amiloide todavía tiene mérito.

si bien está realizando estudios adicionales para evaluar cuánto tiempo se debe tomar el tratamiento, cree que es probable que Leqembi se administre después de los 18 meses, pero se puede suspender si el paciente ha superado las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer.

Si bien el medicamento ha sido aprobado, quedan dudas sobre el costo.

Si bien Leqembi ha sido aprobado por la FDA, el medicamento deberá enfrentar otros obstáculos clave antes de que esté ampliamente disponible para los pacientes.

Aduhelm, un medicamento para el Alzheimer también desarrollado por Biogen y Eisai y aprobado por la FDA en 2021, no logró obtener el apoyo de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid, incluso después de haber sido aprobado por la FDA. Como resultado, Aduhelm fracasó comercialmente y CMS solo cubre Aduhelm para pacientes en ensayos clínicos.

Una investigación reciente del Congreso también descubrió que Biogen sabía que el alto precio del fármaco haría que el medicamento fuera más inaccesible para los pacientes y sobrecargaría el presupuesto de Medicare del país.

Si bien Leqembi ha mostrado datos más claros de que funciona en pacientes, puede enfrentar desafíos similares para obtener cobertura.

Leqembi estará disponible comercialmente este mes, pero la gran mayoría de los pacientes que pueden beneficiarse del medicamento en los EE. UU. no podrán acceder al tratamiento hasta que los CMS decidan revertir su política de cobertura de los medicamentos para el Alzheimer que se enfocan en la hipótesis beta-amiloide..

Cheung dijo que en conversaciones con CMS, la agencia dejó en claro que necesita la aprobación tradicional completa de la FDA para considerar levantar sus restricciones actuales. Agregó que la compañía solicitaría que CMS revise sus datos de última etapa en paralelo con la revisión de FDA para obtener cobertura de CMS lo antes posible.

« Con suerte, antes de finales de este año, podríamos tener un acceso más amplio de CMS a lecanemab », dijo.

Marc Goodman, analista de SVB Securities, dijo en una nota del 18 de diciembre que existe « un nerviosismo considerable con respecto al reembolso de CMS que sigue siendo un exceso ».

A pesar de esto, espera que 2023 sea « un año transformador para el Alzheimer ».

Goodman predice que Leqembi recibirá la aprobación total en la segunda mitad del año y que CMS puede actualizar su política para cubrir los medicamentos contra el Alzheimer en función de la hipótesis amiloide a fines de 2023.

Este artículo fue actualizado con el precio de Leqembi.