Un estudio preclínico que utilizó células madre para producir células fotorreceptoras progenitoras (células que detectan la luz que se encuentran en el ojo) y luego trasplantarlas a modelos experimentales de retinas dañadas ha resultado en una recuperación significativa de la visión. Este hallazgo, realizado por científicos de la Escuela de Medicina Duke-NUS, el Instituto de Investigación Ocular de Singapur y el Instituto Karolinska en Suecia, marca un primer paso hacia la restauración potencial de la visión en enfermedades oculares caracterizadas por la pérdida de fotorreceptores.

« Nuestro laboratorio ha desarrollado un método novedoso que permite la producción de células progenitoras fotorreceptoras que se asemejan a las de los embriones humanos », dijo el profesor asistente Tay Hwee Goon, primer autor del estudio del Centro de Investigación de la Visión de Duke-NUS. « El trasplante de estas células en modelos experimentales ha producido una restauración parcial de la función de la retina ».

La degeneración de los fotorreceptores en el ojo es una causa importante de disminución de la visión que eventualmente puede conducir a la ceguera y para la cual actualmente no existe un tratamiento efectivo. La degeneración de los fotorreceptores se produce en una variedad de enfermedades hereditarias de la retina, como la retinosis pigmentaria (una enfermedad ocular poco común que destruye las células de la retina con el tiempo y, finalmente, provoca la pérdida de la visión) y la degeneración macular relacionada con la edad, una de las principales causas de la discapacidad visual mundial.

La profesora asistente Tay y su equipo desarrollaron un procedimiento para cultivar células madre embrionarias humanas en presencia de proteínas de laminina purificadas que están involucradas en el desarrollo normal de las retinas humanas. En presencia de las lamininas, las células madre podrían dirigirse para diferenciarse en células progenitoras fotorreceptoras responsables de convertir la luz en señales que se envían al cerebro.

Cuando estas células se trasplantaron a retinas dañadas, los modelos preclínicos mostraron una recuperación significativa de la visión. Una prueba de diagnóstico llamada electrorretinograma también identificó una recuperación significativa en las retinas a través de la actividad eléctrica en la retina en respuesta a un estímulo de luz. Las células trasplantadas establecieron conexiones con las células retinianas circundantes y los nervios en la retina interna. También sobrevivieron y funcionaron durante muchas semanas después del trasplante.

En el futuro, el equipo espera refinar su método para hacerlo más simple y lograr resultados más consistentes que los intentos anteriores de explorar la terapia con células madre para el reemplazo de células fotorreceptoras.

« Es emocionante encontrar estos resultados, que sugieren una ruta prometedora hacia el uso de células madre para tratar esas formas de deterioro visual y ceguera causadas por la pérdida de fotorreceptores », dijo el Dr. Helder Andre, Jefe de Investigación Molecular y Celular del Departamento del Instituto Karolinska. de Neurociencia Clínica y autor principal del estudio.

El profesor asociado Enrico Petretto, director del Centro de Biología Computacional de Duke-NUS y líder del análisis bioinformático del estudio, agregó : « Nuestro método también puede ser útil para comprender las vías moleculares y celulares que impulsan la progresión de la degeneración macular, lo que quizás conduzca a el desarrollo de otros enfoques terapéuticos ».

El próximo desafío para los investigadores es explorar la eficacia de su método en modelos de degeneración de fotorreceptores que se acerquen más a la condición humana.

« Si obtenemos resultados prometedores en nuestros estudios futuros, esperamos pasar a ensayos clínicos en pacientes », dijo el profesor Karl Tryggvason, del Programa de Trastornos Metabólicos y Cardiovasculares de Duke-NUS, y autor correspondiente del estudio. « Ese sería un paso importante para poder revertir el daño de la retina y restaurar la visión ».

Desde entonces, el protocolo subyacente al procedimiento desarrollado por el profesor asistente Tay ha sido autorizado a la empresa emergente de biotecnología sueca Alder Therapeutics.