La dermatomiositis juvenil, una enfermedad autoinmune sistémica rara pero a menudo grave y crónica, incluye un gran número de pacientes que son resistentes al tratamiento y requieren terapia inmunosupresora a largo plazo. Un pequeño estudio abierto publicado en Arthritis and Rheumatology se muestra prometedor al usar una terapia biológica dirigida llamada abatacept para tratar a estos pacientes.
En el ensayo de 24 semanas, diez pacientes con dermatomiositis juvenil de 7 años o más con actividad moderada de la enfermedad que recibieron terapia con abatacept tuvieron mejoras significativas en su fuerza muscular, función física, resistencia y erupciones cutáneas, así como en la cantidad de músculo. inflamación en la resonancia magnética. Además, los pacientes pudieron reducir la dosis diaria de corticosteroides durante el ensayo, dijo Rodolfo V. Curiel, MD, investigador principal del estudio y profesor asociado de medicina en la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la Universidad George Washington.
« Este estudio hace una importante contribución al campo de la dermatomiositis juvenil », dijo Curiel. « Los pacientes resistentes al tratamiento requieren terapia inmunosupresora a largo plazo con glucocorticoides, metotrexato y otros medicamentos. Este ensayo clínico de 24 semanas sugiere que abatacept puede ser beneficioso y una opción potencialmente segura para la dermatomiositis juvenil refractaria ».
Curiel dice que el estudio es el primer ensayo clínico realizado para evaluar la seguridad y eficacia de abatacept en tales pacientes. Se deben realizar más estudios para verificar los hallazgos de este pequeño estudio piloto, dice.
« Este es un gran avance para la dermatomiositis juvenil. La mayoría de estos pacientes refractarios al tratamiento mejoraron al menos moderadamente en las medidas clínicas de actividad de la enfermedad, así como en dos medidas ciegas objetivas, genes de interferón y marcadores de proteínas, lo que refleja la regulación a la baja de una vía de señalización de citoquinas clave en la DMJ, y la inflamación muscular en la resonancia magnética. Estos datos fortalecen los hallazgos del ensayo y la promesa de abatacept para la DMJ, aunque se necesitan más estudios ». dijo Lisa G. Rider, MD, directora del Grupo de Autoinmunidad Ambiental, Instituto Nacional de Ciencias de la Salud Ambiental, NIH en Bethesda, Maryland, y Profesora Clínica de Medicina en la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la Universidad George Washington.
El artículo, « Mejora en la actividad de la enfermedad en la dermatomiositis juvenil refractaria después de la terapia con abatacept », se publicó en línea en Arthritis and Rheumatology.
El estudio fue apoyado por Bristol Myers Squibb, Cure Juvenile Myositis Foundation y GW Medical Facultad Associates. Además, el Instituto Nacional de Ciencias de la Salud Ambiental y el Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel, que forman parte de los Institutos Nacionales de Salud, apoyaron parte de la investigación.